日前，记者从浦东跨国企业阿斯利康和第一三共了解到，两家公司共同开发与商业化的优赫得（通用名：注射用德曲妥珠单抗）在华获批新适应症。与此同时，浦东的多个企业在自身免疫性疾病、罕见病领域也获得了重要进展，让更多患者获益。
浦东已成为生物医药产业链条最完整、生态最优良、人才最集聚、研发最高效、创新最活跃的区域之一。当前，众多生物医药企业在浦东摁下发展“加速键”，创新药新适应症不断获批，临床研发接连取得新进展，创新成果受到国际市场越来越多的关注和认可，更好惠及广大患者。
创新抗体偶联药物在华获批新适应症
据了解，优赫得此次获中国国家药品监督管理局批准，单药用于治疗既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的，不可切除或转移性激素受体(HR)阳性HER2低表达(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)或HER2超低表达(IHC 0，存在细胞膜染色)成人乳腺癌患者。
德曲妥珠单抗是一款专门设计用于靶向HER2的DXd抗体偶联药物，此前已在中国获批用于乳腺癌、肺癌及胃癌四项适应症，此次获批标志着该药物在中国的第五项适应症获批。
据悉，此次获批是基于DESTINY-Breast06全球III期试验的积极结果。相关数据已在2024年美国临床肿瘤学会年会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。
乳腺癌是中国女性最高发的恶性肿瘤之一，HR阳性、HER2阴性乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。目前，对于HR阳性转移性乳腺癌患者，内分泌治疗仍被广泛用于早期治疗方案。在接受内分泌治疗且疾病进展后，一部分患者会停止治疗，而另一部分患者则接受传统化疗。
复旦大学附属肿瘤医院大内科首席、ESMO国际乳腺癌专家委员会委员、DESTINY-Breast06中国牵头研究者胡夕春教授表示：“DESTINY-Breast06的研究结果首次证明，精准靶向治疗能够惠及这一未被满足的患者群体，具有重要的科学意义。随着此次获批，更多有HER2表达的HR阳性晚期乳腺癌患者，将有机会从ADC药物治疗中获益。”
德曲妥珠单抗的上市，不仅填补了关键治疗空白，同时进一步验证了抗体偶联药物在肿瘤治疗中的变革性潜力。阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅表示：“德曲妥珠单抗已在乳腺癌、肺癌与胃癌领域展现出治疗效果改善，此次新适应症的获批，标志着ADC药物在乳腺癌精准治疗领域迈出了又一重要步伐。”
据悉，基于DESTINY-Breast04试验的结果，德曲妥珠单抗已在包括中国在内的超过85个国家和地区获批，用于治疗不可切除或转移性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌的成人患者。
阿斯利康中国总部、第一三共上海工厂均位于浦东张江。双方正加速引入全球创新药物，同时积极拓宽肿瘤治疗药物产品组合，以满足更多患者的治疗需求。
多家企业临床研发再突破
宜明昂科宣布，公司自主研发的能同时靶向CD47和CD20的双特异性抗体-受体重组蛋白药物阿沐瑞芙普α（皮下注射制剂）IMM0306S用于治疗系统性红斑狼疮的临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。这标志着公司在自身免疫性疾病领域的创新药物研发取得重要进展。
IMM0306S是基于宜明昂科核心产品阿沐瑞芙普α（IMM0306）开发的皮下制剂。阿沐瑞芙普α（CD47xCD20,IMM0306）是基于宜明昂科“mAb-Trap”技术平台研发的全球首款进入临床阶段的CD47xCD20双靶点特异性分子，公司目前已对这一产品进行了全面布局。
IMM0306S通过皮下注射方式给药，可显著降低血药浓度峰值并有效减少靶向血液毒性及脱靶效应，以进一步提高药物疗效。此外，该给药途径展现出更优的整体安全性特征与更优耐受性，可降低输液相关反应发生率。在便利性方面，皮下注射无需建立静脉通路，极大简化了给药流程、缩短了治疗时间，未来可实现在门诊或居家自行给药，显著提升了患者依从性和治疗的灵活性。
赛尔欣生物也传来喜讯：公司自主研发的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”的临床试验申请获得国家药监局药品审评中心批准，适应症为多系统萎缩（MSA）。这标志着该疗法在MSA临床开发中取得重要突破，为全球缺乏有效疗法的罕见病患者带来了全新希望。
赛尔欣生物吕明启博士表示，MSA被归类为帕金森综合征项下的帕金森叠加综合征之一。与帕金森病相比，它通常发展更快、预后更差，且对现有药物治疗反应有限，是神经退行性疾病中治疗挑战极大的病种。团队将加速推进临床试验的筹备工作，尽快启动这项覆盖MSA两大亚型的临床研究。该研究将系统评估Treg细胞（即NP001细胞注射液）的安全性、耐受性及初步疗效，深入探索其在MSA不同亚型中的治疗潜力，全力寻求为更广泛的患者群体带来临床获益，并为后续开发策略的优化夯实数据基础。
此外，天泽云泰宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会同意授予VGR-R01优先药物的称号，用于治疗结晶样视网膜变性，支持其开发和加速评估。
“优先药物”（PRIority MEdicines ，PRIME）是2016年欧洲药品管理局启动的一项加速计划，旨在通过增强与药品申请人之间的互动，加强科学指导，优化开发计划，从而支持未被满足的临床需求的药品开发，进而让患者更早获益。
VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。
