帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病。2025年4月11日是第29个“世界帕金森病日”。当天下午，由上海科普教育发展基金会、上海科技馆主办，浦东新区科技和经济委员会支持的上海科普大讲坛第223期暨“世界帕金森日”特别活动在浦东新区金海文化艺术中心举行。
本次活动特邀复旦大学脑科学转化研究院袁鹏研究员、复旦大学附属华山医院吴凯敏博士，带来主题为《追踪FAM171A2：帕金森病治疗新靶点》的科普讲座，唤起公众提升对帕金森病的认识，关注帕金森病患者，推动帕金森病研究和治疗水平的进步。
“从0到1”：首次破解帕金森病核心机理，发现全新治疗靶点
长期以来，人们缺乏有效阻止帕金森病进展的药物和手段。传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。
今年2月21日，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《科学》杂志发表原创性成果，首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并基于该靶点发现可以延缓病程的候选药物，有望从疾病早期对帕金森病进行诊断和干预，结合现有的对症治疗手段，实现“标本兼治”。
既往研究发现，病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白，在病理条件下，正常的α-突触核蛋白单体会发生错误折叠，并聚集在一起形成纤维，破坏神经元的正常功能并导致其死亡。它还会像“种子”一样播散，入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。
研究团队首先从大规模人群的全基因组关联分析中，发现FAM171A2是帕金森病风险基因，FAM171A2是一种神经元细胞膜蛋白，但其功能此前从未被人研究过。通过一系列体内外实验，研究团队发现在神经元细胞膜上，FAM171A2像“智能识别门”一样，可选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并携带其进入到神经元中，诱导神经元内单体形式的α-突触核蛋白发生错误折叠，造成神经元死亡和其在神经元间的传播。
吴凯敏是本研究第一作者，她打了个形象的比方，“相当于我们发现FAM171A2是一个门，而且是一个会把所谓‘坏东西’放进去的门。我们要把这个门给守住，未来研发的药能够阻断它的功能，然后让它不能够再识别病理性α-突触核蛋白，意味着就不能进入到细胞中，不能再继续发生发展了。”
此次中国团队在帕金森病治疗领域取得了从0到1的重大突破，也被《科学》杂志审稿人评价为“帕金森病领域圣杯性的研究工作”。
别惧“帕” 各方协力提升公众认知
相关数据统计显示，全球患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国患者总数约占全球一半。被认为只有老年人才会得的帕金森病，现在“盯上”越来越多的年轻人。中青年人患帕金森病的危险因素依然是环境毒素、生活方式、代谢因素和饮食因素等。
讲座中，袁鹏首先介绍了帕金森病的发病原理及临床治疗策略，阐述了目前治疗手段在缓解运动症状方面的作用及局限性，强调开发阻断疾病发展治疗策略的重要性。
“目前虽然仍未有方法可完全预防帕金森症，但若出现睡眠异动、手抖等症状，应及时前往医院就诊。”袁鹏表示，这次的讲坛活动就是希望让公众能更加了解关于帕金森病的科普知识。
在互动环节中，两位专家一一解答了观众的提问，也分享了他们的心路历程和体会，现场气氛热烈。
上海科普大讲坛是由上海市科委指导、上海科技馆和上海科普教育发展基金会主办的一项集科学性、前瞻性、开放性、公益性于一体的科普活动。大讲坛携手不同领域的科学家，打造高质量的科学分享平台，传播“硬核”科学，为社会公众搭建起与科学家面对面交流的桥梁，有效促进科学文化的传播。自2009年第一期举办至今，邀请了诺奖获得者、院士、科学家、教育家、艺术家、企业家在内的453名专家开展了277场精彩纷呈的活动，累计2930多万名线上线下公众聆听了讲座。
