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70万元一支的孤儿药,还不是最贵的|谁能懂罕见病群体那种痛
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来源:上观新闻 作者:李楚悦 王潇 廖雨涵 2020-08-09 09:48
摘要:罕见病病种千差万别,但最终他们还是要面临共通的困境。

何芳艳不想重蹈那个求助“70万元孤儿药”家庭的覆辙。

就在8月7日晚间,她得到医院消息,怀胎4月的孩子被确认患有血友病,那是罕见病的一种。她决定去引产。

“我们可能不会再要孩子了。”她在微信上发来这句话,没有表情。

不是身处罕见病群体中的人,恐怕难以抵达她的痛苦深处——她随后在朋友圈一字一句打下:“对不起宝宝,妈妈要去引产了,失去你是我这辈子最大的痛和遗憾,生下你我无能无力无法保护你,让你健康成长……血友病真的太难太难了,不是死就是残疾……”

作为“罕见病中的常见病”,血友病所用的治疗在大多数地区已纳入医保,然而随着抗药性增强,更有效的新药不在医保内,依然花费巨大。听上去似乎只要纳入医保不就行了?但现实远非如此简单。

尽管罕见病病种千差万别,但最终,他们还是要面临共通的困境。

【“制药史上单价最贵的药物”】

新闻上那位刚满1岁的湖南患儿,急需的是一种叫作Spinraza(诺西那生纳注射液)的特效药。该药主治脊髓性肌萎缩症(SMA),属于新生儿疾病的一种。

记者在澳大利亚药品福利计划网站上查证到这款药,政府采购单支价格确实为11万澳元(约合人民币55万元),患者自付费用为41澳元(约合人民币205元);据该药2016年美国上市时公布的方案,这款药在美国定价为12.5万美元一支(约合人民币87万元)。

然而,记者在求证时发现,Spinraza还不是最贵的一款药。在Spinraza上市3年后,2019年5月上市的Zolgensma定价为210万美元一支(约合人民币1463万元),被喻为“制药史上单价最贵的药物”。Zolgensma同样是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,是一种潜在的一次性治愈疗法。据日本共同社报道,日本将“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,采购药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。

相比而言,血友病群体的费用似乎还说得过去。

25岁的何芳艳是血友病基因携带者,弟弟何君22岁,是血友病患者。

血友病是先天性出血罕见病,由于体内缺少凝血因子,患者从出生起随时可能出现皮下出血不止、关节反复出血肿胀。对于年纪尚幼的患儿来说,为防止致死率极高的颅内出血发生,家人需要提心吊胆,时时防护。

传统的治疗方法是,通过注射凝血因子来进行预防治疗。何芳艳一家是湖南人,湖南省医保对血友病的政策是,每年可报销额度为45万元。血友病用药剂量与患者体重成正比,对儿童患者来说,在没有产生抗体的情况下,依靠注射因子治疗,45万元的额度尚能勉强维持。但成年患者,因为体重数量大,每年注射因子治疗费高达百万,医保无法完全覆盖。大多数患者只能减半预防治疗,或是出血后再进行因子注射。

因为没能从小进行预防性治疗,何君的左腿膝关节在反复出血后,留下终身残疾。他早早辍学,失去工作能力,全靠姐姐何芳艳照顾。此外,因为长期注射因子,何君产生抗体,因子在体内凝血作用失效,每次止血需要三倍以上计量长期连续输入,动辄数十万的花费,止血效果还不理想。

【“多方共付是目前相对比较合理有效的模式”】

转机出现在2017年,瑞士药业巨头罗氏制药成功研发出血友病长效新药——艾美赛珠单抗。

艾美赛珠单抗上市1年后,罗氏宣布正式获得国家药品监督管理局的批准。引进国内后,新药名称为“舒友利乐”。

相比于注射因子的传统疗法,舒友利乐在抗药性和长效性上均有重大突破:舒友利乐只需静脉注射即可,自己在家就能操作,且有效针对抗体患者;新药可以将血友病患者体内凝血因子维持在30%左右,完全能够正常学习生活、参加体力劳动。“病友群里有人用了新药,去跑了马拉松。”何芳艳说。

舒友利乐同样是按体重计算用量,每年每公斤体重约需2万元。何君一位安徽的病友许军就是自费患者。他体重60公斤,一年花费在舒友利乐上的费用超过120万元。而据他观察,全国血友病患者人数多达数十万人,有能力自费用新药的病友也就约30人。

尽管“神药”就在眼前,但何君只能望而却步。罕见病患病人数少,市场需求量小,研发成本高,必然昂贵。如何用得起药?以国家财政为支撑的医保,是罕见病患者群体共同的期待。

2018年5月22日,国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录,共涉及121种疾病。

新的问题随之而来:121类罕见病,先后主次的界定仍然困难。上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授介绍,孤儿药进医保谈判复杂,因为涉及利益多元复杂。比如,直观的矛盾有,人数众多单人花费有限的罕见病,与人数相对较少但单人花费巨额的疾病,如何取舍?

而即便成功纳入医保,也并不意味患者就能成功从医院“开到药物”。因为罕见病药品价格昂贵,进入医保后,如果不区别对待,势必占用大量其他普通疾病的药品额度,医院不得不停止罕见病药物的售卖。于是有的药物进入医保后,就从医院药房“消失”了。

有人质疑,罕见病药物和普通疾病药物共享医保资金池不合理。七色堇罕见病创始人吴坤认为,完全将两者对立并不科学。首先,从卫生经济学的角度来说,这本质上是一个成本效率的问题,如何判断“这个钱花得值不值、该不该”,需要一个复杂的模型,不应该简单用价格等一两个要素直接得出结论;其次,所谓的“挤占资源”,本质上也应该从模型整体的角度来评估,是否有一些“效用值”比孤儿药低的支出可以被替换,也值得大家关注。目前国内已经有不少卫生经济学家在这个领域做研究,相信很快就会有更清晰的共识出现。

事实上,完全依赖医保池子也并非解决罕见病患者“用得起药”的最优解。

全国各地目前均有探索。以浙江省为例,其专项基金模式按照每人每年2元的标准,一次性从大病保险基金中上缴至浙江省罕见病用药保障基金。全浙江省以5000万参加医保的人数计算,每年专项基金预算可达1亿元。但该模式的可复制性,还需考虑到各地的管理能力、诊断能力等。

“多方共付是目前相对比较合理有效的模式,除了依托于财政的医保、专项基金,其他的慈善基金,包括商业保险,都是我们想要积极推动,共同解决罕见病药费支付问题的方向。”吴坤说。

栏目主编:宰飞 文字编辑:宰飞 题图来源:视觉中国 图片编辑:苏唯
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